Çocuklarda genetik hastalıklar için "beyin içine gen tedavisi" Faz-1 çalışmaları başladı

Merkezin açılışı dolayısıyla düzenlenen programda konuşan Gazi Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Musa Yıldız, çocukluk çağı genetik hastalıkların, tüm dünyada sakatlık ve ölüm nedeni olmayı sürdürdüğünü vurguladı.

Başta gen tedavisi olmak üzere yeni tedavi yöntemlerinin hızla geliştiğini ifade eden Yıldız, "Ülkemizin de bu konuda öncü olması büyük önem taşımaktadır. Özellikle ilgili hastalık grubunda yeni ilaç adaylarının laboratuvar ortamlarında geliştirilmesi, ardından bu ilaç adaylarının klinik araştırmalarla ilaç haline getirilmeleri ve bunların tümünü gerçekleştirecek bir merkez oluşturulması büyük önem arz etmektedir." diye konuştu.

Yıldız, Sağlık Bakanlığının desteği ile ilk kez Bakanlık onaylı Çocukluk Çağı Metabolik/Genetik Hatalıkları Faz-1 Klinik Araştırmaları Merkezi'nin kurulumunu tamamladıklarını belirterek, "Bu merkezde, çocukluk çağı metabolik/genetik hastalıkları için 8 yeni ilaç çalışması başlatıldı." bilgisini verdi.

Genetik ve metabolik kaynaklı bazı hastalıklarda beyin içi enzim tedavisinin yapılacağını aktaran Yıldız, şunları kaydetti: "Üniversitemizde, çocuk hastalara yönelik ülkemizin ilk, dünyanın sayılı, Genetik Tedavi Odaklı Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi'nin kurulumu tamamladı. Merkezde, ülkemizde ilk kez beyin içine uygulanacak gen tedavisi yapılacak ve sadece ülkemizden değil tüm dünyadan hasta kabul edilecek.