SMA’lı meleklerin zamanı yok
Nadir görülen kas hastalığı SMA'nın pençesindeki yüzlerce bebek için, Avrupa'da geliştirilen ve çok olumlu sonuç veren yeni ilaç umut oldu. "SMA Melekleri", şimdi her ay kullanılması gereken ve dozu 175 bin dolar olan ilacın Türkiye'de onaylanmasını ve devlet tarafından karşılanmasını bekliyor
ABONE OL
Türkiye’de bin çocuk ve bebek, nadir görülen kas hastalığı SMA’nın (Spinal Muskuler Atrofi) pençesinde. Evresine göre 3 yaşına kadar hayatta kalabilen SMA’lı çocuklardan 6’sı, son 1 ayda hayatını kaybetti. Hastalığın 4 evresinden 1’incisi, en hayati risk taşıyanı. Aileler her an bebeklerini kaybetme korkusu yaşarken, 10 ülkenin katıldığı araştırmadan sonuç alındı.
Aralarında Prof. Dr. Haluk Topaloğlu’nun da olduğu 20 bilim insanının SMA’ya çare olması için yıllardır üzerinde çalıştıkları ilacın FAZ çalışmaları tamamlandı. Omuriliğe enjekte edilen Nusinerse (Sprinraza) adlı ilaç, dünyada 220, Türkiye’de ise 6 SMA’lı çocukta denendi. Tümüyle hareketsiz olan çocukların, ilaçla birlikte ellerini oynatabildikleri gözlemlendi. Kanada’da Tip 1 SMA’lı çocuklardan birinin yürüdüğü bile görüldü.
İlaç, ABD’de Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylandı, Avrupa ülkelerinde hastalıkla mücadele edenlerin erişebileceği hale getirildi. İlacı SMA’lı çocuğun ilk etapta 4 doz, ardından ömrü boyunca ayda 1 doz kullanması gerekiyor. Ancak 1 doz ilacın fiyatı 175 bin dolar. Tedarik edilmesi için ilgili ülkenin sağlık bakanlığının firmaya başvurması gerekiyor. Sağlık Bakanlığı’nın üretici firma ile görüşmelerini sürdürdüğü öğrenildi. İlaç Türkiye’de yurtdışından getirilen ilaçlar listesinde, ancak fiyatı nedeniyle hiçbir aile temin edemiyor.