Ömür boyu kanama korkusuyla yaşayan hemofili hastalarına gen terapisi umudu
Kanın pıhtılaşmasını sağlayan bazı maddelerin eksikliği nedeniyle her an kanama riski ile karşı karşıya kalan ve ömür boyu yüzlerce kez koruma iğneleri olmak zorunda kalan hemofili hastaları, gen terapisi sayesinde iğne olmaktan kurtuluyor. Dünyada ruhsat alan ancak Türkiye'de henüz iki yıl önce başlayan klinik araştırmalara dahil edilen 20 hasta, gen terapisi sayesinde hemofilisiz bir hayata kavuşuyor. İstanbul Üniversitesi Onkoloji Enstitüsü Müdürü ve Kalıtsal Kanama Bozuklukları Birimi Başkanı Prof. Dr. Bülent Zülfikar, binlerce hemofili hastasına umut olan gen terapisini geçtiğimiz aylarda ilk kez İstanbul'da da bir hastaya uyguladıklarını kaydederek, önemli açıklamalarda bulundu
ABONE OL
Türkiye'de yaklaşık 80 bin kişi, kalıtsal kanama bozukluğu hastalıkları ile yaşıyor. Kanda pıhtılaşmayı sağlayan maddelerin üretilmesini sağlayan genin eksikliği ile oluşan kanama bozukluğu hastalıkları içerisinde ise hemofili ilk sıralarda yer alıyor. Hemofili hastaları, kanda pıhtılaşmayı sağlayan bazı maddelerin doğuştan eksikliği nedeniyle en ufak bir yaralanmada dahi kanama durmadığı için hayati tehlikeye girebiliyor. Bu hastalara pıhtılaşmayı sağlayan bu maddeler, enjeksiyon yoluyla dışarıdan veriliyor. Her yıl onlarca kez koruyucu ilaç almak için iğne olmak zorunda kalan hastaların yeni umudu gen terapisinde ise RNA'sı değiştirilen bir virüsün vücuda verilmesiyle, kanamayı durduran maddelerin vücut tarafından kendi kendine üretilmesi sağlanıyor. Türkiye'de 2021 yılında başlayan ve Adana, İstanbul, İzmir ile Gaziantep olmak üzere 4 şehirdeki 5 merkezde yürütülen klinik araştırmalara dahil edilen 20 hastaya gen terapisi uygulandı ve hastalar, hemofilinin yıkıcı ve hatta bazen ölümcül olabilen etkilerinden kurtulmayı başardı. İstanbul'da da ilk kez klinik araştırmalar çerçevesinde geçtiğimiz aylarda bir hastaya uygulanan tedavinin şu ana kadar herhangi bir ciddi yan etkisinin görülmediğini kaydeden Türkiye Hemofili Derneği Başkanı ve İstanbul Üniversitesi Onkoloji Enstitüsü Müdürü Prof. Dr. Bülent Zülfikar, tıpta devrimci bir çığır açan bu yeni teknolojiler sayesinde gen terapisinin yan etkileri olmadan hastalığı tamamen düzeltebildiğini kaydetti.